近日，蘇州天使母基金合作子基金元生蘇州天使一期基金已投企業(yè)——蘇州普樂(lè)康醫(yī)藥科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“普樂(lè)康醫(yī)藥”）在研靶向IGF1R的PHP1003注射液臨床試驗(yàn)申請(qǐng)正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）默示許可，同意開(kāi)展針對(duì)甲狀腺相關(guān)眼病的臨床試驗(yàn)。這是普樂(lè)康醫(yī)藥成立后獲得的首個(gè)IND批件，也是國(guó)內(nèi)首個(gè)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的自主開(kāi)發(fā)的IGF1R抗體藥物。

    普樂(lè)康醫(yī)藥致力于開(kāi)發(fā)未滿(mǎn)足臨床需求的具有創(chuàng)新作用機(jī)制的眼科和自身免疫性疾病等疾病領(lǐng)域的藥物。該臨床研究批件的獲批是公司的重要里程碑，標(biāo)志著公司從臨床前階段進(jìn)入到臨床階段。PHP1003注射液為國(guó)內(nèi)第一個(gè)自主研發(fā)、創(chuàng)新皮下注射給藥方式、具備良好的穩(wěn)定性的抗體藥物劑型，已顯示出顯著的臨床前有效性、便利的用藥管理，以及高臨床前安全性等特點(diǎn)。

    甲狀腺相關(guān)眼病

    甲狀腺相關(guān)眼病（TAO）、甲狀腺眼?。═ED），是彌漫性毒性甲狀腺腫常見(jiàn)的甲狀腺外臨床表現(xiàn)，是由甲狀腺上皮細(xì)胞、眼眶周?chē)炯?xì)胞及成纖維細(xì)胞表達(dá)的自身抗原引發(fā)的特異性自身免疫疾病，主要表現(xiàn)為眼球突出、復(fù)視、斜視、眼眶疼痛、眼瞼腫脹、眼瞼退縮、眼瞼閉合不全等癥狀，嚴(yán)重影響容貌并可導(dǎo)致視力受損。甲狀腺功能低下病人和甲狀腺功能正常人也可發(fā)生此病。TAO的患病率約0.1%～0.3%，女性發(fā)病率遠(yuǎn)高于男性。此病按照疾病進(jìn)展分為活動(dòng)期和靜止期，多年來(lái)缺乏安全有效的藥物。目前國(guó)內(nèi)針對(duì)活動(dòng)期的治療主要是大劑量激素、免疫抑制劑等，能在一定程度上減輕疾病活動(dòng)期的炎癥，但是不良反應(yīng)較大，病人的接受度低。靜止期病人由于患者的眼眶脂肪結(jié)締組織已出現(xiàn)纖維化改變，對(duì)藥物治療不敏感，因此患者在后期主要依賴(lài)手術(shù)治療，但該病手術(shù)后易復(fù)發(fā)，可能需要多次手術(shù)。

   藥物研發(fā)概況

   Horizon Therapeutics公司已上市的Teprotumumab，商品名TEPEZZA，是首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)治療TAO的單克隆抗體藥物，同時(shí)也是首個(gè)針對(duì)IGF-1R靶點(diǎn)的上市藥物，其開(kāi)發(fā)歷程十分曲折。研究之初用于癌癥治療藥物的開(kāi)發(fā)，未展示有效的臨床效果，但驗(yàn)證了該藥物的安全性。密歇根大學(xué)研究人員發(fā)現(xiàn)TAO患者眼眶周?chē)某衫w維細(xì)胞高表達(dá)IGF-1R， 2012年 Teprotumumab開(kāi)始了用于治療甲狀腺相關(guān)眼病的臨床試驗(yàn)，之后一路綠燈，2015年獲得FDA快速通道資格，2016年獲得突破療法認(rèn)定，2019年獲得孤兒藥資格，并于2020年1月在美國(guó)提前獲批上市。該藥與其他生物制劑如抗CD20抗體治療TAO只能減輕炎癥等的療效不同，Tepezza除了能消除炎癥外還能有效減少眼球凸出。

   甲狀腺相關(guān)眼病在美國(guó)屬于罕見(jiàn)病，預(yù)計(jì)病人在20萬(wàn)左右。上市之初，Horizon公司預(yù)測(cè)第一年銷(xiāo)售額僅為4000萬(wàn)美元，但上市首年不到一年的時(shí)間里實(shí)際銷(xiāo)售額即超過(guò)8億美元。2021年，在第一季度因疫情影響無(wú)產(chǎn)能的情況下，全年銷(xiāo)售額依然高達(dá)16億美金，預(yù)測(cè)銷(xiāo)售峰值為35億美金，充分證明了這款治療甲狀腺眼病的抗體藥物的市場(chǎng)潛力，同時(shí)也成為歷史上開(kāi)發(fā)最成功的罕見(jiàn)病藥物之一。

  關(guān)于普樂(lè)康醫(yī)藥

  蘇州普樂(lè)康醫(yī)藥科技有限公司 （Pro-heal Pharmaceuticals）于2019年注冊(cè)，坐落于蘇州工業(yè)園區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園Biobay，致力于打造一流眼科創(chuàng)新藥龍頭。創(chuàng)始人曾師從吳祖澤院士以及美國(guó)科學(xué)院院士Eric Goaux等，并曾服務(wù)于Allergan、強(qiáng)生等知名藥企，推動(dòng)了多款新藥上市或進(jìn)入臨床后期；聯(lián)合創(chuàng)始人師從美國(guó)科學(xué)院院士Richard Goodman，并先后任職于Merck、Quest以及Pfizer，積累了深厚的研發(fā)和臨床試驗(yàn)管理經(jīng)驗(yàn)。2019年普樂(lè)康成立后即開(kāi)展針對(duì)IGF1R靶點(diǎn)的藥物開(kāi)發(fā)，PHP1003對(duì)標(biāo)海外重磅眼科藥物TEPEZZA，TEPEZZA上市首年即獲得8.2億美金銷(xiāo)售收入，2022年第一季度賣(mài)出了5億美金。普樂(lè)康緊系臨床需求和眼科免疫機(jī)制認(rèn)知開(kāi)發(fā)新藥，多款具有創(chuàng)新機(jī)制的用于治療眼病等的產(chǎn)品線項(xiàng)目將陸續(xù)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，將為眼科疾病患者提供更多的急需的治療手段。

  在成立三年的時(shí)間里，公司已被評(píng)為蘇州工業(yè)園區(qū)領(lǐng)軍、蘇州市姑蘇領(lǐng)軍和江蘇省雙創(chuàng)人才企業(yè)。